Mielofibroza - włóknienie szpiku kostnego

Choroby krwi i układu krwiotwórczego.
admin. med.

Mielofibroza - włóknienie szpiku kostnego

Post autor: admin. med. »

Jak powstaje choroba?

Samoistne zwłóknienie szpiku jest chorobą nowotworową powstającą i rozwijającą się w szpiku kostnym. Należy do grupy tak zwanych chorób mieloproliferacyjnych, do których obok samoistnego zwłóknienia szpiku zalicza się jeszcze trzy inne choroby-czerwienicę prawdziwą, przewlekłą białaczkę szpikową oraz nadpłytkowość samoistną. Przyczyna choroby jest nieznana. W chorobie tej dochodzi do postępującego włóknienia szpiku prowadzącego do jego niewydolności (niewydolności w zakresie wytwarzania prawidłowych komórek krwi). Cechą charakterystyczną tej choroby jest znacznego stopnia powiększenie śledziony oraz pozaszpikowe wytwarzanie krwi.

2. Czy chorobę da się wyleczyć?

Szansę na całkowite wyleczenie daje wyłącznie allogeniczne przeszczepienie komórek krwiotwórczych. Niestety większość chorych na tę chorobę ze względu na zaawansowany wiek nie może być poddanych tak obciążającej i ryzykownej procedurze leczniczej. W związku z tym leczenie jest leczeniem objawowym czyli ukierunkowanym na łagodzenie głównych objawów choroby. W tym celu stosuje się leczenie farmakologiczne, radioterapię, substytucję preparatów krwi a w szczególnych przypadkach usuwa się śledzionę. W przypadku transformacji blastycznej (przeobrażenie choroby w ostrą białaczkę) stosuje się chemioterapię według podobnych zasad jak w leczeniu ostrych białaczek.

3. Jak długo będę żył?

Szybkość z jaką postępuje choroba i długość życia chorych z tą chorobą jest różna i zależna od wielu czynników, między innymi zależy od wieku chorego oraz obciążenia innymi chorobami. Naturalny przebieg choroby prowadzi do pogłębiającej się niewydolności szpiku z niedokrwistością wymagającą podawania masy erytrocytarnej oraz do bardzo znacznego powiększenia śledziony jako następstwa pozaszpikowego tworzenia krwi. Podobnie jak w przewlekłej białaczce szpikowej choroba może przejść z fazy przewlekłej w fazę akceleracji z nasileniem objawów ogólnych i pogłębieniem niewydolności szpiku, a w około 10% przypadków w schyłkowym okresie choroba przeobraża się w ostrą białaczkę. Średni czas życia z tą chorobą szacuje się na okres około 5 lat. Jest to czas krótszy niż w innych chorobach mieloproliferacyjnych.

4. Jak będę leczony i jakie są objawy uboczne stosowanych leków?

Decyzja co do sposobu leczenia zależy od wielu czynników. Są to takie czynniki jak stopień zaawansowania choroby, rodzaj dominujących objawów, wiek chorego i choroby towarzyszące.

Nie istnieje specyficzne leczenie samoistnego zwłóknienia szpiku to znaczy nie ma leków do leczenia wyłącznie tej choroby.

W początkowym okresie choroby najlepszą decyzją może być przyjęcie postawy wyczekującej polegającej na obserwowaniu chorego i wstrzymaniu się od podawania leków.

Większość stosowanych leków działa objawowo to znaczy ich podawanie ma na celu łagodzenie konkretnych objawów choroby.

Spośród wielu leków w leczeniu tej choroby stosuje się:

glikokortykosterydy (np. prednizon czyli Encorton). Podawane w tej chorobie najczęściej doustnie. Stosuje się je u pacjentów z niedokrwistością (anemią) i/ lub obniżoną ilością płytek krwi. W zwalczaniu niedokrwistości stosowane mogą być same lub w połączeniu z talidomidem.
Leki z tej grupy są z reguły dobrze tolerowane. Do częstszych działań ubocznych, które mogą się rozwinąć przy dłuższym ich stosowaniu zalicza się:
osteoporozę czyli odwapnienie kości (zagrożenie złamaniami kości pod wpływem niewielkiego nawet urazu). Na rozwój osteoporozy narażone są bardziej osoby z wyjściową niską masą kostną, osoby unieruchomione oraz niedożywione;
wzrost ciśnienia tętniczego ( ważne jest ograniczenie soli w diecie oraz regularny pomiar ciśnienia tętniczego, zwłaszcza u osób z rozpoznanym wcześniej nadciśnieniem tętniczym);
wzrost poziomu glukozy we krwi (szczególnie istotne dla pacjentów z cukrzycą);
ryzyko powstania owrzodzenia błony śluzowej żołądka. Zaleca się unikania łączenia tych leków z popularnymi lekami przeciwbólowymi (również dostępnymi bez recepty) i salicylanami (np. popularna polopiryna), gdyż połączenie takie istotnie zwiększa ryzyko wystąpienia wrzodu a nawet groźnego krwotoku z przewodu pokarmowego. W przypadku jednoczesnego podawania glikokortykosterydów i leków z grupy tak zwanych NLPZ (niesterydowych leków przeciwzapalnych) stosuje się zwykle leki osłaniające śluzówkę żołądka;
hipokalemia (obniżenie poziomu potasu we krwi). Może sprzyjać zaburzeniom rytmu serca. W czasie leczenia glikokortykosterydami może być konieczna substytucja preparatów potasu. Ewentualnie duże ilości potasu zawarte są na przykład w pomidorach i bananach.
androgeny (np. dana zol). Stosowane celem zwalczania niedokrwistości. Podawane w postaci tabletek.
Leki z reguły dobrze tolerowane. Należy zachować ostrożność w przypadku stosowania u chorych z chorobami wątroby, nadciśnieniem tętniczym oraz cukrzycą. Leki te nasilają działanie leków przeciwzakrzepowych a osłabiają działanie leków przeciwpadaczkowych. Mogą zwiększać masę ciała.
hydroksykarbamid (hydroxyurea, hydroksymocznik). Stosowany głównie u chorych ze znacznym powiększeniem śledziony, podwyższoną liczbą krwinek białych lub/i podwyższoną wartością płytek krwi. Lek podawany doustnie.
Lek z reguły dobrze tolerowany. Może spowodować spadek wartości morfologii krwi (na przykład pogłębić niedokrwistość)
interferon alfa. Skuteczny w zwalczaniu wysokich wartości płytek krwi. Lek podawany w postaci podskórnych iniekcji.
Może wywołać szereg działań ubocznych. Do typowych działań ubocznych należą gorączka, dreszcze, bóle kostne (można je złagodzić podając razem z lekiem tabletkę paracetamolu, ewentualnie dodatkowo lek przeciwalergiczny). U części chorych leczonych interferonem mogą wystąpić zaburzenia nastroju a nawet depresja. O takich objawach należy niezwłocznie powiadomić lekarza prowadzącego leczenie. Jeżeli u pacjenta depresja była rozpoznawana w przeszłości, niezależnie czy wymagała leczenia farmakologicznego czy nie było to konieczne, należy o tym fakcie powiadomić lekarza.
leki z grupy silnych cytostatyków (potocznie utożsamiane z właściwą chemioterapią). Stosuje się je w przypadku transformacji choroby w ostrą białaczkę. W tym przypadku stosowane leczenie nie odbiega od zasad leczenia ostrych białaczek. Stosowane leki należą do bardzo silnych i toksycznych środków obarczonych licznymi działaniami niepożądanymi.
5. Czy będę musiał się poddać chemioterapii?

Prawdopodobnie nie będzie potrzeby stosowania tak agresywnego leczenia. Silne leki z grupy cytostatyków stosuje się tylko w przypadku przeobrażenia choroby w ostra białaczkę. Sytuacja taka dotyczy maksymalnie 10% chorych w schyłkowym okresie choroby.

6. Kiedy usuwa się śledzionę?

W przebiegu samoistnego zwłóknienia szpiku dochodzi do znacznego powiększenia tego narządu. Powoduje to dolegliwości o charakterze gniecenia lub bólu w lewym podżebrzu. Znacznie powiększona śledziona to również ryzyko jej pęknięcia w następstwie niewielkiego nawet urazu czego następstwem jest zagrażający życiu krwotok. Duża śledziona to także ryzyko rozwoju tak zwanego hipersplenizmu. Polega on na przyspieszeniu niszczenia krwinek w znacznie powiększonej śledzionie. Wskazaniami do zabiegu usunięcia śledziony czyli splenektomii są: znacznego stopnia hipersplenizm, upośledzenie odżywiania organizmu jako następstwo bardzo dużego powiększenia śledziony (zabieg powinien być wykonany zanim dojdzie do wyniszczenia organizmu). Zabieg splenektomii wykonuje się jeśli zawiodą inne metody mające na celu zmniejszenie rozmiarów śledziony(leczenie farmakologiczne, napromienianie śledziony). Jest to podyktowane dużym ryzykiem w tej grupie chorych wystąpienia poważnych powikłań w trakcie jak i po zabiegu. Zabieg niesie ryzyko nadpłytkowości (tak zwana nadpłytkowość z odbicia), zmniejsza zdolność nowotworzenia krwi (śledziona jest głównym miejscem pozaszpikowego wytwarzania komórek krwi w osteomielofibrozie), niesie ryzyko kompensacyjnego znacznego powiększenia wątroby. Z niewiadomego powodu ta metoda leczenia zwiększa ryzyko wystąpienia ostrej białaczki. Wszystkie te argumenty przemawiają za tym żeby zabieg ten wykonywać w wyjątkowych sytuacjach.

7. Czy w mojej chorobie stosuje się radioterapię?

W przebiegu samoistnego zwłóknienia szpiku radioterapia sprowadza się głównie do zabiegu napromieniania śledziony. Stosuje się ją w przypadkach znacznego powiększenia tego narządu z towarzyszącymi nasilonymi dolegliwościami bólowymi . Znajduje zastosowanie głównie w sytuacjach gdy leki nie przynoszą zadowalającego efektu. Metoda ta chociaż umożliwia zmniejszenie dolegliwości bólowych przynosi niestety tylko krótkotrwałą poprawę. Z leczeniem za pomocą napromieniania śledziony wiąże się ryzyko wystąpienia neutropenii (zmniejszenie ilości neutrofilii czyli głównej populacji krwinek białych odpowiedzialnych za walkę z infekcjami) co stwarza ryzyko wystąpienia zakażeń.

8. Co oznacza pojęcie „sucha biopsja”?

W części przypadków u chorych z samoistnym zwłóknieniem szpiku w czasie diagnostycznej punkcji mostka nie udaje się zaaspirować szpiku do badania na skutek zwiększenia w szpiku ilości włókien retikulinowych. Biopsję taką nazywa się czasami suchą. Decydująca dla rozpoznania choroby jest ocena szpiku pobranego w wyniku biopsji talerza biodrowego. Jest to tak zwana trepanobiopsja.

9. Co to są tak zwane krwinki w kształcie łez?

W wielu chorobach hematologicznych obserwujemy tak zwaną poikilocytozę czyli występowanie krwinek czerwonych o różnych, odbiegających od stanu prawidłowego kształtach. Zjawisko to towarzyszy każdej bardziej nasilonej niedokrwistości (anemii). Krwinki czerwone mogą wtedy przybierać różne kształty czasami charakterystyczne dla jednostki chorobowej, w której występują (przykładowo krwinki sierpowate w anemii sierpowato krwinkowej) Krwinki czerwone w kształcie łez są przykładem zjawiska poikilocytozy i są bardzo charakterystyczne dla samoistnego zwłóknienia szpiku.
opracował: lek. med. Piotr Karaś
ODPOWIEDZ
  • Podobne tematy
    Odpowiedzi
    Odsłony
    Ostatni post